面向边远民族地区发挥中医药治疗优势造福地中海贫血患者

地中海贫血

当血液中的血红蛋白不足时就是贫血。贫血有很多种类。最普遍贫血就是缺乏铁质的贫血。其主因是由于人体得不到足够的铁质来制造血红蛋白。重型地中海贫血是另一种贫血，其主因是血红蛋白不足，与铁质吸收是完全无关的，因为重型地中海贫血是一种遗传病。

地中海贫血是一种血液病，这种病在很多地方都有发生，尤其是在地中海地区的国家，中东及亚洲地区。

地中海贫血可分为两大类，分别有甲型(α)和乙型(β)。另外亦有轻型、中型及重型地中海贫血之划分。

目前治疗方法

1.输血和定时注射除铁药物；

2.骨髓或脐带血移植。

治疗的不利方面

1.经输血可能产生过滤性病毒疾病；

2.脾脏肿大;

3.胆结石结成;

4.除铁药有时亦会产生影响视力、听觉和骨骼生长的副作用。

攻坚克难，立足临床，服务农村——补肾益髓法治疗β-地中海贫血项目的启示

由广安门医院吴志奎研究员领衔的研究团队，在益髓生血法治疗β-地中海贫血研究项目上取得了令人瞩目的成绩。考察该项目研究的过程及特点，对推动今后中医药创新发展不无裨益。

首先是攻坚克难。地中海贫血是一种遗传性血液病，也是世界上发病高、危害大的单基因遗传病。而在国内外，目前尚没有治疗β-地中海贫血的特效治疗手段。课题组科研最初面临的处境无疑是资料匮乏、难度大、结果难以预期，但是他们选择了迎难而上，因为科研创新的价值就蕴涵在艰难探索之中。

其次是立足临床。课题组汇聚了中西医专家学者，既有中医传统理论的指导，也有现代科技手段的支撑，但更重要的是，他们始终结合临床搞科研，在病例分析、对照、验证的各个环节，不辞辛劳，不避烦难，18次深入高发区。以详实的数据充分证实了中药治疗β-地中海贫血的优势与前景。

再次是面向基层，服务农村。医学科研的目的无疑是为人民健康服务。我国仅广西、广东、海南三地，地中海贫血基因携带者就近2000万人。但高昂的治疗费用曾让大部分患者就医无门。课题组深入广西高发区和边远民族地区，充分发挥中医药“简便廉验”的特色优势，用中药益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血，并建立了面向广大患者的“中西医结合β-地中海贫血治疗中心”和“地中海贫血之家”。该课题的社会价值之所以令人称道，就在于为基层、边远地区的患者带来了福音，缓解了“看病难、看病贵”。（壮壮）

广西、广东地中海贫血患病现状

我国是地中海贫血的高发国。仅在广西 α－地中海贫血发病率达15％，β－地中海贫血发病率5％，地中海贫血基因携带者高达900多万。广东地中海贫血基因携带者高达700多万。广西医科大学曾对广西40个县10万多中小学及幼儿园孩子进行抽样，发现地中海贫血基因携带者高达20％；地中海贫血是广西发生率最高危害最大的遗传病，地中海贫血的预防和治疗刻不容缓。关注地中海贫血患者的治疗，在我国更是迫在眉睫的任务。对已出生的β－地中海贫血患者的治疗及如何提高这类人群的生存质量,是至今国际医学尚未解决的难题。因此对该病的防治研究是关系优生优育、人口与健康，尤其在我国它是关系到边远民族地区民族素质、社会稳定与繁荣的有重大社会效益和实际意义的大事。

中国中医科学院广安门医院依托中医药治疗疑难病领先的技术优势，采用补肾益髓法治疗β-地中海贫血，造福新生儿的未来

补肾益髓法治疗β-地中海贫血，是中医药治疗疑难病领先的优势项目研究。自国家“七五”攻关至今，依托多项国家自然基金资助，由中国中医科学院广安门医院牵头与中国人民解放军三0三医院、中国医学科学院血液学研究所合作，经过20余年的联合攻关，已完成了4个阶段成果的鉴定。取得了领先的临床研究成果。课题组18次深入广西高发区和边远民族地区，用中药益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血，并在高发区建立了面向广大患者的“中西医结合β-地中海贫血治疗中心”和“地中海贫血之家”，得到了当地政府和广大患者的欢迎与支持。

中医药治疗β-地中海贫血的理论基础与治则治法

研究人员在国家“七五”攻关项目“肾生髓理论现代研究”中发现，补肾益髓中药能促进造血，提高血红蛋白含量，提出了中医肾藏精生髓、髓生血理论是中医治疗β-地中海贫血理论基础的假说，设想中医肾生髓理论指导中药治疗β-地中海贫血可能是一条全新的路子。得到了临床试验的支持，并在研究中验证了这一理论的客观性。

β－地中海贫血属于中医“童子劳”、“虚劳”等范畴，该病多因先天禀赋不足，精血不充所致。病机上既有肾精亏虚，脾肾两虚，精血不足，又有黄疸、积聚，本虚标实是其特点。治疗上应采用补肾益髓法，以滋肾养肝、益精生血、健脾补气、消痞退黄为治疗原则。根据中医理、法、方、药相统一的原则拟定出补肾益髓法的代表方（益髓生血颗粒）。

高发区临床治疗走出了中医药治疗β-地中海贫血的新路子

1.经益髓生血颗粒治疗3个月后，患者Hb、RBC、Ret、HbF自服药第一个月起至3个月疗程结束均明显提高（P〈0.01），而安慰剂组患者在服安慰剂3个月中血液指标无明显改善；按西医疗效标准要求，主要药效学指标Hb、RBC、Ret、HbF上升为有效，治疗组30例中有效28例，2例无效，有效率93.33%；安慰剂组有效3例，无效27例，有效率10%，两组比较有非常显著意义（P〈0.001）；中医辨证和临床证候按CRF表量化评分，结果表明治疗组经益髓生血颗粒治疗3个月后，患者临床中医证候评分量化分析6种症状中除“食少、纳呆”一项改善不具统计学意义外，其余“面色萎黄”、“头晕目眩”、“心悸”、“气短”、“倦怠乏力”等症状均明显改善（P〈0.05），而安慰剂组则无明显改善。两组比较治疗组中医临床症状改善有显著统计学意义。患者肝、脾B超结果显示：益髓生血颗粒治疗组肝斜径与疗前比略缩小，不具统计学意义（P〉0.05），脾脏横径与疗前比明显缩小（P〈0.05），而安慰剂组肝斜径、脾横径与疗前比无明显变化，治疗组肝、脾肿大缩小，硬度得到缓解。两组肝肾功能均无明显变化，无不良反应。益髓生血颗粒治疗组患者在临床症状、中医证候和血液指标（Hb、RBC、Ret、HbF）等的改善方面均非常明显优于安慰剂组。

科学地阐明疗效机理，初步明确了中药治疗β-地中海贫血疗效特点和作用环节

中药治疗β-地中海贫血不改变患者的基因突变型，不同基因型疗效有明显差异，对杂合子型患者疗效优于纯合子型患者；中药治疗β-地中海贫血可显著提高患者的整体效应，血红蛋白（Hb）含量稳定升高；明显提高血红蛋白珠蛋白链比（γ/β+γ珠蛋白链比值），明显提高患者外周血γ-珠蛋白mRNA表达。上述研究从深层次阐述了中医肾生髓理论分子基础的科学内涵；使已领先的中药治疗β-地中海贫血从理论到实践达到新的水平。

中药治疗β-地中海贫血的科学意义和应用前景

1.研究采用大样本、随机、单盲、安慰剂平行对照临床研究和服安慰剂后再给益髓生血颗粒治疗患者自身对照的比较研究；进行中医证候量化评分，临床症状与血液学指标改变相关性的动态观察，提高了中医药治疗β地中海贫血研究的科学性。

2.首次从基因突变与疗效关系、基因表达与调控，以及从调控珠蛋白mRNA表达的不同层面，探讨了中药治疗β-地中海贫血作用靶点的分子机制。

3.揭示了益髓生血治疗β-地中海贫血疗效特点和作用环节，阐明了中医肾生髓、髓生血理论的分子学基础，显示出中药治疗β-地中海贫血独特的理论基础和实践优势。

4.这是针对世界医学难题高起点的属中医药治疗疑难病领先的优势项目研究。中科院院士沈自尹教授指出：“中药治疗β-地中海贫血的成果，其重要意义在于这是首次在国际上用药物对单基因遗传病实现不改变基因结构，而是修饰、调节基因表达与基因产物功能就获得无副作用和后遗症的显著疗效。”

5.中药益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血，将对“首都医药支边”发挥积极作用。

益髓生血颗粒作为内部制剂获北京市药监局批文，文号为【2004】京药制试字【0587】第2296号，已在高发区应用。

坚持面向边远民族地区，发挥中医药治疗优势，造福广大地中海贫血患者

课题组18次深入广西高发区和边远民族地区，用益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血，并在高发区建立了“中西医结合β-地中海贫血治疗中心”和“地中海贫血之家”，得到了当地政府和广大患者的欢迎与支持。

课题组人员将继续坚持深入高发区，用中药治疗β-地中海贫血，提高该项研究的科学性、创新性，为传统中医药走向世界，造福于人类作出新贡献。